�鶹��ý

Jakob Haldrups vision er en fremtid, hvor nyfødte med arvelige genetiske sygdomme kan behandles af en programmerbar 'DNA-redigerings’ terapi, der kan guides til den genetiske fejl som en 'molekylær GPS'. Den største udfordring ligger i at levere 'DNA-redigerings' værktøjerne uden at udløse en immunrespons. Derudover er det fordelagtigt at bruge et leveringssystem, der forsvinder efter at have rettet den genetiske defekt; ellers kan det føre til nye komplikationer. I dette projekt kombinerer jeg bioinformatik med topmoderne molekylære teknikker for at ”genanvende” humane proteiner til at levere 'DNA-redigerings' værktøjer som forsvinder efter få dage. Da den menneskelige krop allerede er bekendt med sådanne partikler, kan de cirkulere og levere deres ”terapi” uden at blive neutraliseret, hvilket forbedrer både effektiviteten og sikkerheden. Jeg vil fokusere på at korrigere mutationer der fører til neurodegenerative sygdomme i det centrale nervesystem.